Nowatorskie systemy dostarczania leków dla interferencji RNA ukierunkowanych na geny

Nowatorskie systemy dostarczania leków dla interferencji RNA ukierunkowanych na geny

Zakłócenie RNA odnosi się do specyficznej dla danej sekwencji komunikatora degradacji RNA zainicjowanej przez wprowadzenie krótkich dupleksów RNA. Ponieważ zdarzenie to skutkuje specyficznym dla celu wyciszeniem genów, oczekuje się, że siRNA posłużą jako potencjalne środki terapeutyczne do wyciszenia genów wywołujących chorobę. Jednakże, istotną barierą w zastosowaniu terapeutycznym jest dostarczanie dupleksów siRNA do komórek. Cyjanokobalamina jest jedną z podstawowych witamin potrzebnych do podziału wszystkich komórek. Komórki nowotworowe szczególnie potrzebują nienormalnie dużych ilości kobalamin z powodu szybkiego podziału komórek. W wyniku tego gęstość receptora kobalaminowego na powierzchni komórki jest zbyt duża. Dlatego też w komórkach przewlekłej białaczki szpikowej K562 zbadano siRNA o długości 21 nukleotydów bcr-abl specyficznych dla genów, jego absorpcję, działanie wyciszające geny i hamujące proliferację komórek nowotworowych. Wyniki i ustalenia omówione w tej książce wskazują na możliwość wykorzystania kobalaminy jako nowego nośnika siRNA dla interferencji RNA z genami.